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6月23日，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布，其與羅氏(Roche)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)4-5歲患者的一次性基因療法。這些患者攜帶經(jīng)驗(yàn)證的DMD基因突變，且并沒(méi)有預(yù)先存在阻止該療法作用的醫(yī)學(xué)原因。據(jù)報(bào)道，Elevidys亦是首個(gè)通過(guò)加速批準(zhǔn)上市的體內(nèi)基因療法。

Sarepta Therapeutics（SRPT.US）公司簡(jiǎn)介：Sarepta Therapeutics Inc 是一家專(zhuān)注于治療罕見(jiàn)病、傳染病和其他疾病的生物技術(shù)公司。 它針對(duì)廣泛的疾病，同時(shí)專(zhuān)注于其候選藥物的快速開(kāi)發(fā)。 Sarepta 的戰(zhàn)略涉及專(zhuān)有的 RNA 靶向技術(shù)平臺(tái)，用于開(kāi)發(fā)新型藥物產(chǎn)品以治療廣泛的疾病并解決關(guān)鍵的未滿足醫(yī)療需求。 該公司使用第三方承包商來(lái)制造其候選產(chǎn)品。 Sarepta 的大多數(shù)候選產(chǎn)品都處于開(kāi)發(fā)的早期階段。

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